La selección de tratamientos asistida por IA produjo tasas de respuesta tumoral más elevadas en un estudio aleatorizado con 105 pacientes con cáncer de mama metastásico resistente, lo que aporta evidencia clínica al potencial de utilizar las características biológicas del tumor para identificar terapias cuando el tratamiento estándar deja de ser efectivo. En dos subgrupos biológicos, las tasas de respuesta alcanzaron el 65 % y el 70 %, en comparación con el 30 % y el 20 % con la quimioterapia seleccionada por el médico.
El ensayo LINUX, publicado en Cancer Cell, respalda la selección de pacientes mediante inteligencia artificial en un contexto específico. Sin embargo, la reducción del tamaño del tumor no implica necesariamente una mayor esperanza de vida.
Una revisión de ensayos aleatorizados y estudios observacionales hasta octubre de 2026 revela mejoras significativas para pacientes seleccionados con cánceres difíciles. Sin embargo, también evidencia un problema persistente de atribución: muchos éxitos se deben a la combinación de pruebas moleculares, fármacos eficaces e interpretación especializada. No se puede determinar cuánto beneficio adicional proviene específicamente de la inteligencia artificial.
Qué analiza realmente el proceso de selección del tratamiento
La oncología de precisión examina características que pueden explicar por qué un cáncer crece o resiste el tratamiento. Según el Instituto Nacional del Cáncer, las pruebas de biomarcadores pueden identificar cambios en el ADN tumoral, la actividad genética y las proteínas que ayudan a orientar la terapia. Las pruebas pueden utilizar tejido tumoral o, en algunos casos, material derivado del cáncer que circula en la sangre. Un simple análisis de sangre no equivale a un perfil molecular del tumor.
Las alteraciones tumorales adquiridas durante la vida también difieren de las variantes genéticas heredadas, lo que puede tener implicaciones para los familiares. La IA puede ayudar a clasificar imágenes patológicas, interpretar patrones complejos de expresión génica u organizar las posibilidades de tratamiento. Los médicos aún deben considerar la función de los órganos, los tratamientos previos, el estado físico y la disponibilidad de medicamentos. Algunos sistemas de comparación utilizan reglas establecidas y evidencia seleccionada en lugar de aprendizaje automático; denominar a cada recomendación computarizada como IA oculta lo que realmente se evaluó.
Los ensayos aleatorios muestran beneficios reales pero específicos
En el estudio LINUX, las pacientes presentaban cáncer de mama con receptores hormonales positivos y HER2 negativo que había progresado tras el tratamiento con un inhibidor de CDK4/6, un tipo de fármaco utilizado para ralentizar la división celular cancerosa. La patología digital asistida por IA clasificó los tumores en cuatro subtipos biológicos. Los investigadores asignaron aleatoriamente a 70 pacientes a un tratamiento específico para cada subtipo y a 35 a quimioterapia elegida por su médico. El resultado principal fue la reducción medible del tamaño del tumor.
Los resultados respaldan la estrategia de tratamiento, pero cada subtipo incluyó pocos pacientes. Se produjeron eventos adversos graves relacionados con el tratamiento en el 37 % de ambos grupos. Es crucial destacar que el ensayo modificó tanto la estrategia guiada por la clasificación como los fármacos que recibieron los pacientes. No comparó un sistema de IA con un equipo de expertos que eligiera entre tratamientos idénticos, y las tasas de respuesta más altas no implican una mayor supervivencia global.
La evidencia más sólida sobre el retraso de la progresión proviene de CUPISCO, un estudio aleatorizado de fase 2 patrocinado por Roche sobre cáncer desfavorable de origen primario desconocido, donde no se puede identificar el sitio original del tumor. Su actualización de septiembre de 2026 abarcó a 436 pacientes cuya enfermedad se controló después de tres ciclos de quimioterapia. El tratamiento guiado molecularmente produjo una mediana de supervivencia libre de progresión de 6,1 meses frente a 4,4 meses con quimioterapia continua. La supervivencia libre de progresión mide el tiempo hasta el empeoramiento de la enfermedad o la muerte, en lugar de la esperanza de vida total. La supervivencia global fue de 15,2 frente a 12,8 meses, pero esa diferencia no alcanzó la significación estadística convencional: el cociente de riesgos fue de 0,79, con un intervalo de confianza del 95 % de 0,61–1,02. Esto establece un beneficio en el control de la enfermedad en una población definida, no una ganancia de supervivencia específica de la IA.
El cáncer de páncreas ilustra la promesa y la incertidumbre
El cáncer de páncreas representa una prueba especialmente relevante debido a las limitadas opciones de tratamiento y los malos resultados. Un análisis de 2020 del registro reveló una supervivencia global media de 2,58 años entre 46 pacientes que recibieron terapia adaptada a alteraciones moleculares tratables, en comparación con 1,51 años entre 143 pacientes con alteraciones tratables que recibieron un tratamiento no adaptado. Si bien se trata de una diferencia considerable, cabe destacar que el estudio fue retrospectivo y el tratamiento no se asignó aleatoriamente.
Los pacientes que pueden obtener medicamentos compatibles pueden diferir en su estado de salud, acceso a atención especializada y oportunidades de tratamiento posterior. Las comparaciones estadísticas no pueden eliminar de forma fiable todas estas diferencias. El registro respalda la compatibilidad molecular como un enfoque prometedor para pacientes seleccionados; sin embargo, no puede probar que un algoritmo de compatibilidad haya provocado un año adicional de vida ni que el resultado sea aplicable a todos los cánceres de páncreas.
Un estudio de IA de junio de 2026 analizó 2202 muestras de tumores pancreáticos utilizando datos de expresión génica y resultados de tratamiento. En un subgrupo de riesgo estándar, en el que se predijo una mejoría con la quimioterapia FOLFIRINOX, los pacientes que recibieron este régimen sobrevivieron una mediana de 16,0 meses, frente a 9,9 meses entre quienes recibieron gemcitabina con nab-paclitaxel. Estas fueron predicciones retrospectivas, no resultados de la asignación prospectiva de tratamiento mediante IA. Los investigadores reconocieron la falta de variables clínicas, como el estado funcional y las mediciones de laboratorio. Muchos autores estaban afiliados a Caris Life Sciences, la empresa de perfiles genéticos que proporcionó la base de datos. El hallazgo justifica la realización de pruebas prospectivas, en lugar de afirmar que la implementación del modelo ya prolonga la vida.
Analizar células cancerosas vivas puede revelar opciones que se han pasado por alto
Un enfoque diferente consiste en probar fármacos directamente contra las células cancerosas del paciente. El estudio EXALT, publicado en línea en 2021 y en Cancer Discovery en 2022, examinó cánceres hematológicos agresivos después de que los pacientes hubieran agotado las opciones estándar. Su metodología de laboratorio expuso las células a numerosos fármacos, utilizó microscopía automatizada y control de calidad de imagen basado en aprendizaje automático, y presentó los resultados a un comité multidisciplinario de tumores.
De los 143 pacientes evaluados, 56 recibieron el tratamiento recomendado y conformaron el grupo de análisis principal. Treinta de esos 56, es decir, el 54%, permanecieron libres de progresión durante al menos 1,3 veces más tiempo que con su tratamiento anterior. Esto demuestra un beneficio a nivel individual, no simplemente una predicción más precisa. Sin embargo, EXALT fue un estudio de un solo brazo que utilizó el tratamiento previo de cada paciente como comparador. La selección y las diferencias entre las líneas de tratamiento limitan las conclusiones causales, y el estudio no aisló la contribución del aprendizaje automático de las pruebas de laboratorio y el criterio médico.
Una coincidencia biológica plausible no es suficiente
Los resultados negativos ayudan a explicar por qué la adecuación del tratamiento no ha beneficiado a todos. En el ensayo aleatorizado SHIVA, los fármacos dirigidos molecularmente, utilizados fuera de sus indicaciones establecidas, no mejoraron significativamente la supervivencia libre de progresión en comparación con el tratamiento seleccionado por el médico en pacientes con cáncer avanzado que habían recibido tratamientos previos intensivos. La mediana de supervivencia libre de progresión fue de 2,3 frente a 2,0 meses. Identificar una alteración y encontrar un fármaco que actúe sobre la misma vía no se tradujo de forma fiable en un beneficio clínico.
Un estudio australiano de 2026 con 3383 pacientes con tumores sólidos raros o refractarios reforzó la importancia de la calidad de la evidencia. Entre los pacientes tratados con biomarcadores respaldados por evidencia clínica más sólida, la terapia personalizada se asoció con una supervivencia global media de 21,2 meses frente a 12,8 meses con terapia no personalizada. El cociente de riesgos ajustado fue de 0,60. La terapia personalizada basada en evidencia más débil, extrapolada de otros tipos de cáncer, no mostró la misma ventaja en la supervivencia. Dado que se trató de un estudio observacional, la asociación sigue siendo vulnerable a factores de confusión residuales.
Una mejor información no implica necesariamente un cambio en el acceso. Un ensayo aleatorizado de Dana-Farber , en el que participaron 20 707 pacientes, utilizó IA para identificar la probable progresión del cáncer y notificar a los oncólogos sobre ensayos con perfiles genómicos compatibles. La inscripción fue del 2,20 % con notificaciones frente al 2,03 % sin ellas, una diferencia no significativa. La disponibilidad de plazas para los ensayos, los criterios de elegibilidad, la planificación y el flujo de trabajo clínico siguieron siendo obstáculos que iban más allá de la tarea de emparejamiento.
La siguiente prueba consiste en beneficiarse del uso del sistema
La conclusión más sólida es que la adecuación del tratamiento biológico ha mejorado la respuesta tumoral y el control de la enfermedad en algunos cánceres difíciles, y la evidencia observacional también respalda una mayor supervivencia en poblaciones seleccionadas. La IA está comenzando a contribuir a estrategias de tratamiento exitosas. La evidencia revisada no demuestra que la IA mejore de forma generalizada la supervivencia en cánceres difíciles de tratar, ni que su incorporación supere sistemáticamente a un comité molecular de tumores con experiencia.
Los próximos estudios decisivos deben probar prospectivamente un sistema de IA fijo frente a la atención habitual adecuada, medir la supervivencia, los síntomas, la calidad de vida y la toxicidad, y contabilizar a todas las personas que participan en el proceso de prueba. También deben informar quién recibe realmente el fármaco recomendado. Una coincidencia útil debe superar todas las etapas, desde la obtención de una muestra adecuada hasta el acceso al tratamiento; una predicción por sí sola no puede garantizar el beneficio para el paciente.
